İMMÜN TROMBOSİTOPENİ
ÖZET
İmmün trombositopeni (ITP), bağışıklık sisteminin trombosit yıkımını artırdığı ve üretimini de azaltabildiği bir hastalıktır. Düşük trombosit sayısı kanama riskini artırabilir; ancak tedavi kararı yalnız sayıya değil kanamanın ağırlığına ve kişinin koşullarına dayanır. [1]
GENEL OKUYUCU
KAPSAM
Primer ITP’ye genel yaklaşım; tedavi eşikleri erişkinler için belirtilmiştir. Çocukluk ve gebelikte ayrı değerlendirme gerekir.
HALK İÇİN: BELİRTİLER VE TANI
Bazı kişilerde hiç belirti olmaz. Ciltte noktasal kırmızılıklar, morarma, burun veya diş eti kanaması, yoğun adet kanaması ve idrar ya da dışkıda kan görülebilir. Kan sayımı ve yayma değerlendirilir; her trombosit düşüklüğü ITP değildir. Çocuklarda hastalık bazen kendiliğinden düzelebilir, erişkinlerde daha uzun sürebilir. [1]
GÜNLÜK YAŞAM VE TEDAVİ HEDEFİ
Hafif olgularda ilaç yerine izlem yeterli olabilir. Amaç trombositleri her durumda normal aralığa zorlamak değil, güvenli kanama kontrolü sağlamaktır. İlaçların olası yan etkileri ve kişinin yaşam kalitesi tedavi seçiminde önemlidir. Steroidleri kendi kendine uzatmak veya kesmek yerine planı hematoloji ekibiyle sürdürmek gerekir. [2]
NE ZAMAN ACİL YARDIM GEREKİR?
Basınç uygulanmasına rağmen durmayan kanama acil değerlendirme gerektirir. Yeni ciddi kanama, bayılma veya belirgin genel durum bozulmasında rutin kontrol beklenmez. Özellikle kanama ile birlikte kansızlık belirtileri varsa yeniden değerlendirme önemlidir; kronik ITP tanısı yeni bir kanamayı önemsiz kılmaz. [1]
SAĞLIK PROFESYONELLERİ İÇİN KLİNİK YAKLAŞIM
ANAMNEZ
Kanamanın yeri ve şiddeti, ilaçlar, alkol, önceki kan sayımları, ailede trombosit düşüklüğü, enfeksiyonlar ve otoimmün hastalıklar sorgulanır. Antikoagülan/antiagregan kullanımı, yaklaşan girişim ve gebelik gibi durumlar karar eşiklerini değiştirir. İzole trombosit düşüklüğünün gerçekten yeni olup olmadığı belirlenmelidir. [3]
FİZİK MUAYENE
Cilt ve mukozal kanama, hemodinamik durum ve anemi bulguları değerlendirilir. Belirgin lenfadenopati, organomegali veya sistemik hastalık bulguları alternatif nedenlerin araştırılmasını gerektirir. Kanama ağırlığı trombosit sayısıyla birebir paralel olmayabilir. [3]
AYIRICI TANI
İlaç etkisi, karaciğer hastalığı, kemik iliği hastalığı ve kalıtsal nedenler değerlendirilir. HIV/HCV gibi ikincil nedenlerin testleri klinik bağlama göre planlanır; atipik bulgular daha kapsamlı inceleme gerektirir. [3]
TANISAL YAKLAŞIM
ITP bir dışlama tanısıdır. Yaymada trombosit kümelenmesiyle yalancı düşüklük, şistositlerle mikroanjiyopati ve diğer hücre serilerindeki bozukluklar araştırılır. [3]
TEDAVİ
BAŞLANGIÇ YAKLAŞIMI
Yeni tanılı erişkinde kanama yok veya hafifken trombosit <30×10⁹/L ise kortikosteroid tedavisi genellikle düşünülür; ≥30×10⁹/L düzeyinde çoğunlukla izlem tercih edilir. Bunlar kesin otomatik eşikler değildir: yaş, eşlik eden risk, ilaçlar ve girişimler hesaba katılır. Uzun steroid kürlerinden kaçınılır. Çocukta yalnız hafif kanamada erişkin eşikleriyle otomatik tedavi başlanmaz. [2]
İZLEM VE ÖNERİLER
Yeni tanı veya nükste 24–72 saat içinde hematoloji takibi sağlanır; daha ağır kanamada bu süre beklenmez. Kanama, trombosit eğilimi, tedavi yanıtı ve steroid toksisiteleri değerlendirilir. Hastaya hangi bulguda nereye başvuracağı ve kontrol planı yazılı verilmelidir. [2]
ACİL/SEVK ÖLÇÜTLERİ
ACİL KANAMA VE SEVK
Hayatı tehdit eden kanama ayrı bir acil algoritmadır. Hematoloji desteğiyle hızlı etkili tedaviler, intravenöz immünoglobulin ve kortikosteroidler; gerektiğinde trombosit desteği birlikte değerlendirilir. Kritik kanamada trombosit transfüzyonu, bağışıklık yıkımı olasılığı gerekçesiyle geciktirilmez. Bu durum rutin ayaktan ikinci basamak seçiminden ayrıdır. [3]
DİĞER PROFESYONEL AYRINTILAR
İKİNCİ BASAMAK
ASH’nin 2026 erişkin güncellemesi, steroid sonrası ek tedavi gerekenlerde trombopoietik ajanları öncelikli seçenek olarak önerir. Rituksimab, uzun süreli tedaviden kaçınmak isteyen seçilmiş hastalarda düşünülebilir. Uygunluk ve erişime göre BTK/SYK inhibitörleri veya diğer immünosupresif seçenekler değerlendirilir. Bu güncelleme çocukları ve 2019’daki tüm yatış/tedavi eşiklerini değiştirmez. [4]
RUTİN YAKLAŞIM VE ACİL KANAMA FARKLIDIR
Gebelik ve pediatrik hastalar ayrı risk ve tedavi değerlendirmesi gerektirir.
KAYNAKLAR
Kaynakları görüntülemek için tıklayın
- Platelet Disorders: Immune Thrombocytopenia ↗
NHLBI · Kaynak tarihi: 2025 · Erişim: 2026-10-25
- ASH 2019 guidelines for immune thrombocytopenia ↗
Neunert ve arkadaşları · Kaynak tarihi: 2019 · Erişim: 2026-10-25
- Updated international consensus report on primary immune thrombocytopenia ↗
Provan ve arkadaşları · Kaynak tarihi: 2019 · Erişim: 2026-10-25
- ASH 2026 ITP guideline snapshot and scope ↗
ASH · Kaynak tarihi: 2026 · Erişim: 2026-10-25
KONU HAKKINDA SEÇİLMİŞ 8 ARAŞTIRMA
Seçilmiş araştırmalar farklı hasta gruplarını ve tedavi dönemlerini kapsar; sonuçlar birbirinin yerine uygulanmamalıdır.
01 · LUNA3’TE RİLZABRUTİNİB
Safety and efficacy of rilzabrutinib vs placebo in adults with immune thrombocytopenia: the phase 3 LUNA3 study.
Kuter DJ; Ghanima W; Cooper N ve arkadaşları · Blood · 2025
Çalışma türü: Randomize plasebo kontrollü faz 3
Kapsam: Önceden tedavi edilmiş persistan/kronik ITP’li 202 erişkin.
ÖZET
Kalıcı trombosit yanıtı rilzabrutinib kolunda %23, plaseboda %0 idi; kurtarma tedavisi gereksinimi ve kanama ölçütleri de iyileşti.
24 haftalık karşılaştırma, uzun dönem güvenliği tam belirlemez; ciddi tromboembolik olay dahil zararlar da değerlendirilmelidir.
Tam özeti oku · PubMed · PMID 40090011 · DOI: 10.1182/blood.2024027336
02 · ADVANCE IV’TE EFGARTİGİMOD
Efficacy and safety of the neonatal Fc receptor inhibitor efgartigimod in adults with primary immune thrombocytopenia (ADVANCE IV): a multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial.
Broome CM; McDonald V; Miyakawa Y ve arkadaşları · Lancet (London, England) · 2023
Çalışma türü: Çift kör randomize faz 3
Kapsam: Persistan/kronik ITP’li 131 erişkin; çoğu çoklu önceki tedavi almıştı.
ÖZET
Kronik alt grupta sürdürülen trombosit yanıtı intravenöz efgartigimodla %22, plaseboyla %5 idi.
Etkililik sonlanımı belirli kronik alt gruba aittir; farklı uygulama yolunun aynı etkiyi göstereceği varsayılamaz.
Tam özeti oku · PubMed · PMID 37778358 · DOI: 10.1016/S0140-6736(23)01460-5
03 · FIT1/FIT2’DE FOSTAMATİNİB
Fostamatinib for the treatment of adult persistent and chronic immune thrombocytopenia: Results of two phase 3, randomized, placebo-controlled trials.
Bussel J; Arnold DM; Grossbard E ve arkadaşları · American journal of hematology · 2018
Çalışma türü: İki randomize çift kör faz 3 çalışmanın raporu
Kapsam: Persistan/kronik ITP; fostamatinib 101, plasebo 49 hasta.
ÖZET
Stabil yanıt %18’e karşı %2 idi. İshal, hipertansiyon ve karaciğer enzimi yükselmesi daha sık görüldü.
Çalışmalar tedaviye dirençli popülasyonu içerir; tek bir geçici trombosit yükselişi stabil yanıtla eş tutulmaz.
Tam özeti oku · PubMed · PMID 29696684 · DOI: 10.1002/ajh.25125
04 · YENİ TANILI PEDİATRİK ITP’DE PINES
Eltrombopag for Newly Diagnosed Pediatric Immune Thrombocytopenia Requiring Treatment: The PINES Randomized Clinical Trial.
Shimano KA; Grimes AB; Kaicker S ve arkadaşları · JAMA · 2025
Çalışma türü: Randomize faz 3
Kapsam: 1–17 yaşında, ilaç gereken ancak ciddi kanaması veya hızlı artış gereksinimi olmayan 118 çocuk.
ÖZET
Eltrombopagla sürdürülen trombosit yanıtı değerlendirilenlerde %65, standart tedaviyle %35 idi. Önceden belirlenmiş etkinlik sınırı aşılınca kayıt sonlandırıldı.
Acil kanamalı çocuklar dışlandı; sonuçlar kurtarma tedavisinin yerine geçmez. Erken durdurma etki tahminini etkileyebilir.
Tam özeti oku · PubMed · PMID 41123939 · DOI: 10.1001/jama.2025.18168
05 · PEDİATRİK KRONİK/PERSİSTAN ITP’DE AVATROMBOPAG
Avatrombopag for the treatment of children and adolescents with immune thrombocytopenia (AVA-PED-301): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3b study.
Grace RF; Leblebisatan G; Aydinok Y ve arkadaşları · The Lancet. Haematology · 2025
Çalışma türü: Çift kör randomize faz 3b, AVA-PED-301
Kapsam: En az altı aylık ITP’si olan 1–17 yaşında 75 çocuk.
ÖZET
Kalıcı trombosit yanıtı avatrombopagla %28, plaseboyla %0 idi. Çalışmada ölüm veya tromboemboli bildirilmedi.
Küçük örneklem ve 12 haftalık kör dönem nadir zararları dışlamak için yeterli değildir.
Tam özeti oku · PubMed · PMID 40418942 · DOI: 10.1016/S2352-3026(25)00107-3
06 · BAŞLANGIÇTA DEKSAMETAZON VEYA PREDNİZON
High-dose dexamethasone vs prednisone for treatment of adult immune thrombocytopenia: a prospective multicenter randomized trial.
Wei Y; Ji XB; Wang YW ve arkadaşları · Blood · 2016
Çalışma türü: Prospektif çok merkezli randomize çalışma
Kapsam: Yeni tanılı primer ITP’li 192 erişkin.
ÖZET
Deksametazon daha hızlı ve daha yüksek başlangıç yanıtı sağladı; sürdürülen yanıt oranları yaklaşık %40 ile benzerdi.
Erken yanıt üstünlüğü uzun dönem hastalık kontrolü üstünlüğü değildir; steroid zararları bireysel değerlendirilir.
Tam özeti oku · PubMed · PMID 26480931 · DOI: 10.1182/blood-2015-07-659656
07 · KRONİK ITP’DE AVATROMBOPAG
Phase 3 randomised study of avatrombopag, a novel thrombopoietin receptor agonist for the treatment of chronic immune thrombocytopenia.
Jurczak W; Chojnowski K; Mayer J ve arkadaşları · British journal of haematology · 2018
Çalışma türü: Çift kör randomize faz 3
Kapsam: Trombositleri <30×10⁹/L olan 49 erişkin.
ÖZET
Kurtarma tedavisi olmadan yanıtlı geçirilen medyan süre avatrombopagla 12,4 hafta, plaseboyla sıfırdı.
Örneklem küçüktür; nadir advers olaylar ve diğer aktif ilaçlarla göreli etki konusunda sınırlıdır.
Tam özeti oku · PubMed · PMID 30191972 · DOI: 10.1111/bjh.15573
08 · ADVANCE SC’DE DERİ ALTI EFGARTİGİMOD
Efficacy and Safety of Subcutaneous Efgartigimod PH20 in Adults With Primary Immune Thrombocytopenia (ADVANCE SC): A Multicenter, Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled, Phase 3 Trial.
Cooper N; Broome CM; Miyakawa Y ve arkadaşları · American journal of hematology · 2026
Çalışma türü: Çift kör randomize faz 3
Kapsam: Önceden birden fazla tedavi almış 207 erişkin.
ÖZET
Birincil ve ikincil etkinlik sonlanımlarında plaseboya üstünlük gösterilemedi; yan etkiler çoğunlukla hafif-orta ağırlıktaydı.
İntravenöz çalışmanın olumlu bulgusunu deri altı uygulamaya aktarmamak gerekir. Başarısız üstünlük testi kesin etkisizlik veya eşdeğerlik kanıtı değildir.
Tam özeti oku · PubMed · PMID 41943179 · DOI: 10.1002/ajh.70303
Bu içerik eğitim amaçlıdır; kişisel tanı veya tedavi yerine geçmez.
BU MADDEYİ GELİŞTİRİN
Bir hata veya eksik kaynak mı gördünüz? Gerekçenizi ve varsa kaynaklı düzeltme önerinizi editoryal incelemeye iletin.