LİPODİSTROFİ SENDROMLARI

Lipodistrofi sendromları, yağ dokusunun yeterli gelişememesi veya korunamamasıyla ilişkili farklı hastalıkları kapsar. Bu nedenle yalnız görünür zayıflıkla eş anlamlı değildir. Yağ dokusu kaybı ile insülin direnci, yüksek trigliserid veya karaciğerde yağlanmanın birlikte bulunması önemli bir uyumsuzluktur. Toplam vücut yağının tek başına düşük ya da normal olması, bu hastalık grubunu güvenle doğrulamak veya dışlamak için yeterli değildir.

Klinik değerlendirmede kaybın yaygın mı bölgesel mi olduğu, ne zaman başladığı ve ailede benzer görünüm bulunup bulunmadığı araştırılır. Edinilmiş biçimlerde otoimmün hastalıklar ve ilaç öyküsü de önemlidir. Deri altı yağ dokusunun dağılımı muayenede incelenir; görüntüleme ve genetik testler gerektiğinde değerlendirmeyi tamamlar. Leptin ölçümü için bütün hastalarda geçerli tek bir tanısal eşik bulunmaz.

Metreleptin tedavisinin kapsamı ülkeye ve hastalık biçimine göre değişir. ABD ürün bilgisinde kullanım, doğuştan veya edinilmiş yaygın lipodistrofide leptin eksikliği komplikasyonlarına yöneliktir. Tedavi sırasında nötralizan antikorlar ve lenfoma konusunda önemli uyarılar vardır. Lenfoma tedavi almayan edinilmiş yaygın lipodistrofili kişilerde de bildirildiğinden, bu ilişki basitçe her olgunun ilaca bağlı olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır.

Avrupa Birliği endikasyonu yaygın lipodistrofide iki yaş ve üzerini kapsar. Kısmi biçimlerde ise on iki yaş ve üzerindeki hastalarda standart tedavinin yeterli metabolik kontrol sağlamamış olması gerekir. Bu koşullar, ilacın bütün yağ dağılımı bozukluklarında kullanılabileceği anlamına gelmez. Endikasyon ve uygunluk, hastalık alt tipi ve önceki tedavi yanıtı üzerinden uzman tarafından değerlendirilir; ülkelere ait ruhsatlar birbirinin yerine geçmez.

BROADEN araştırmasında ailesel kısmi lipodistrofi, diyabet ve hipertrigliseridemisi bulunan 40 kişi incelenmiştir. Volanesorsen grubunda trigliserid ve karaciğer yağında azalma saptanmış; HbA1c değişimi anlamlı bulunmamıştır. Bu seçilmiş çalışma tüm lipodistrofi biçimlerinde aynı yararın gösterildiği anlamına gelmez. Ciddi istenmeyen olayların da bildirildiği göz önünde tutularak araştırma sonucu ile her hasta için rutin tedavi önerisi birbirinden ayrılmalıdır.