PRİMER MİYELOFİBROZİS

GENEL BAKIŞ

Bu bölümün ilk açıklaması yukarıdaki özette sunulmuştur.

BELİRTİLER VE RİSKLER

Yorgunluk, nefes darlığı, kilo kaybı, gece terlemesi, açıklanamayan ateş ve kaşıntı görülebilir. Dalak büyümesi karında baskı veya birkaç lokmayla doyma hissi yaratabilir. Kan hücreleri azaldığında enfeksiyon ve kanama sorunları ortaya çıkabilir; bazı erken olgularda hücre sayıları yüksek olabilir. Belirtilerin şiddeti hastalığın evresini tek başına göstermez. Kişinin iştahı, günlük hareketi ve uyku kalitesi de değerlendirmeye dahil edilmelidir. [2]

Kansızlık her zaman yalnız miyelofibrozise bağlı değildir. Kanama, demir veya vitamin eksikliği gibi düzeltilebilir nedenler ayrıca araştırılabilir. Bu yaklaşım, hastalığın ilerlediği varsayımıyla gereksiz tedavi değişikliğini önlemeye yardımcı olur. Önceden alınan transfüzyonlar ve kullanılan ilaçlar değerlendirmeyi etkiler. Hekim, kan değerlerinin tek bir ölçümünü değil, zaman içindeki yönünü ve klinik belirtilerle ilişkisini inceler. [3]

TANISAL YAKLAŞIM VE AYIRICI TANI

Tam kan sayımı ve yaymada anormal hücreler veya gözyaşı biçimli alyuvarlar görülebilir; ancak kesin değerlendirme kemik iliği biyopsisiyle tamamlanır. JAK2, CALR, MPL ve başka moleküler bulgular tanı ve risk değerlendirmesine katkı sağlayabilir. İlikte lif artışı tek başına primer miyelofibrozis demek değildir; başka kan hastalıkları, tümör infiltrasyonu, enfeksiyon ve otoimmün nedenler ayrılır. Esansiyel trombositemiyle prefibrotik hastalığın ayrımı özellikle önemlidir. [1]

Risk sınıflaması kan sayımı, belirtiler, yaş, kromozom ve genetik bulguları birlikte kullanabilir. Bu sınıflamalar hastalık kontrolü ve nakil zamanlaması gibi kararları destekler. Bir risk puanı kişinin ne kadar yaşayacağını kesin olarak söylemez; grup verilerini bireysel değerlendirmeye yardımcı olacak biçimde özetler. Sonuçları anlamayan hastanın rapor adlarıyla baş başa bırakılmaması, tedavi hedeflerinin açıkça anlatılması önemlidir. [1]

YÖNETİM VE TEDAVİ İLKELERİ

Düşük riskli ve belirti vermeyen hastalıkta izlem seçilebilir. Belirti, dalak büyümesi veya kansızlık geliştiğinde sorun odaklı tedavi planlanır. JAK inhibitörleri bazı kişilerde dalak büyüklüğünü ve sistemik yakınmaları azaltabilir. Kan sayımları, enfeksiyon riski ve eşlik eden organ sorunları hangi ilacın uygun olduğunu etkiler. Tedavinin yakınmaları azaltması ile hastalığı tamamen ortadan kaldırması aynı şey değildir; beklenen sonuç önceden konuşulmalıdır. [3]

Vericiden kök hücre nakli seçilmiş hastalarda kür potansiyeli taşıyan yaklaşımdır, ancak ciddi riskleri nedeniyle herkes için uygun değildir. Genel sağlık, hastalık riski, verici ve hastanın tercihleri birlikte ele alınır. Destek bakımında gerektiğinde eritrosit transfüzyonu ve kansızlığa yönelik ilaçlar kullanılabilir. Tekrarlayan transfüzyonların yükü ve olası komplikasyonları izlenir; bütün hastalara tek bir hemoglobin eşiği uygulanmaz. [3]

İLAÇ GÜVENLİĞİ VE İZLEM

Momelotinib, belirli risk gruplarındaki anemili yetişkin miyelofibrozis hastaları için ruhsatlı seçeneklerden biridir. Güncel ürün bilgisinde enfeksiyon, kan hücresi düşüklüğü ve karaciğer sorunları gibi güvenlik başlıkları bulunur. Tedaviyi kesme veya ara verme sonrasında yakınmalar ağırlaşabileceğinden ilaç kendi kararıyla bırakılmamalıdır. Yeni enfeksiyon veya belirgin kötüleşmede uzman ekiple hızla görüşülür. Ülke ruhsatı ve erişim koşulları ayrıca doğrulanmalıdır. [4]

ACİL UYARILAR VE ÖZEL GRUPLAR

Ateş, şiddetli sol üst karın ağrısı, ciddi kanama, ani göğüs ağrısı veya nefes darlığı acil değerlendirme gerektirir. Yaşlı ve kırılgan hastalarda bakımın yükü, beslenme ve günlük işlev yakından izlenir. Gebelik veya cerrahi planı önceden bildirilmelidir. [2]

[2,3]

Momelotinib sırasında yaygın ağrılı döküntü, su toplaması veya ağız ve gözlerde yara gelişirse ciddi deri reaksiyonu olasılığı nedeniyle acilen tıbbi yardım istenir. [4]

AKIL KARTI

İlik fibrozisi tek başına tanı değildir. Belirti kontrolü ile kür farklıdır. Tedavi kesintileri uzmanla planlanır. [1,4]