TROMBOTİK TROMBOSİTOPENİK PURPURA

GENEL BAKIŞ

Bu bölümün ilk açıklaması yukarıdaki özette sunulmuştur.

NEDEN OLUŞUR, HANGİ BELİRTİLER ÖNEMLİDİR?

Temel sorun, pıhtılaşmayı düzenleyen ADAMTS13 adlı enzimin ciddi derecede yetersiz çalışmasıdır. Daha sık görülen bağışıklık aracılı biçimde enzime karşı antikor gelişir. Kalıtsal biçimde ise genetik değişiklikler söz konusudur. Halsizlik, solukluk, sarılık, morarma veya küçük noktasal kanamalar görülebilir. Ani konuşma bozukluğu, bilinç değişikliği, nöbet, göğüs ağrısı, nefes darlığı ve idrar azalması acil yardım gerektirir. [1]

Bütün klasik belirtilerin aynı anda bulunması beklenmez. Yeni trombosit düşüklüğüyle alyuvar parçalanmasının birlikte görülmesi, uygun klinik ortamda TTP olasılığını gündeme getirir. Başka hastalıklarda da benzer bulgular olabileceği için tanı yalnız belirti listesine dayanmaz. Hekimler klinik olasılığı değerlendirirken, gerekli örneklerin alınmasını tedaviyi gereksiz yere geciktirmeyecek biçimde planlar. [2]

TANI VE AYIRICI TANI

Kan sayımı, periferik yayma, hemoliz göstergeleri ve organ işlevleri değerlendirilir. ADAMTS13 etkinliği ve enzime karşı antikor testleri hastalığın ayrımında belirleyicidir. Mümkünse örnek plazma tedavisinden önce alınır. TTP olasılığı yüksekse uzman ekip sonuçları beklemeden acil tedaviyi başlatabilir. Hemolitik üremik sendrom, yaygın damar içi pıhtılaşma ve diğer trombotik mikroanjiyopatiler ayırıcı tanıda düşünülür. Birbirine benzeyen bu tabloların tedavileri aynı değildir. [2]

TEDAVİ NASIL YÜRÜTÜLÜR?

Bağışıklık aracılı akut TTP’de plazma değişimi ve kortikosteroidler temel tedavilerdendir; rituksimab ve kaplasizumab klinik duruma göre eklenebilir. Her ilaç aynı mekanizmayı hedeflemez. Tedavi, hematoloji ve gerektiğinde yoğun bakım desteği bulunan bir merkezde yürütülür. Yalnız trombosit sayısının yükselmesiyle hastalığın bütün mekanizmalarının düzeldiği varsayılmaz; organ bulguları ve ADAMTS13 izlemi de önemlidir. [3]

Kalıtsal TTP’de eksik enzimin yerine konması yaklaşımı kullanılır. ISTH’nin 2025 güncellemesi, remisyon döneminde uygun ve erişilebilir olduğunda rekombinant ADAMTS13 ile korumayı destekler; plazma da bir seçenektir. Bu öneri herkese otomatik ilaç seçimi anlamına gelmez. Erişim, güvenlik, önceki yanıt ve kişinin tercihleri birlikte değerlendirilir. Gebelikte takip ve koruyucu tedavi planı ayrıca uzmanlaştırılmalıdır. [3]

Rekombinant ADAMTS13 için sonradan ortaya çıkan güvenlik bilgisi önemlidir. FDA, 23 Eylül 2026’da nötralizan antikor gelişimiyle ilişkili, ölüm de içeren risk için kutulu uyarıyı duyurmuştur. Tedavi öncesinde ve düzenli aralıklarla ADAMTS13 etkinliği ile inhibitörler açısından izlem gerekir. Bu nedenle tedavi yanıtında azalma veya yeni belirtiler gecikmeden değerlendirilir; inhibitör izlemi ve güncel ürün bilgisi dikkate alınır. ABD düzenleyici bilgisi Türkiye’de ruhsat veya erişim durumunun aynı olduğunu göstermez. [4]

İYİLEŞME SONRASINDA TAKİP

Akut atağın düzelmesi takibin bittiği anlamına gelmez. Düzenli kan sayımı ve ADAMTS13 değerlendirmesi, nüks riskinin izlenmesine yardımcı olur. Yorgunluk, konsantrasyon güçlüğü ve hastalığın tekrarlayacağı kaygısı görüşmelerde ele alınmalıdır. İşe veya okula dönüş kişiye göre planlanabilir. Yeni belirtilerde hangi merkeze başvurulacağı ve acil iletişim bilgileri yazılı olarak verilmelidir. [5]

Takipte kullanılan steroid gibi ilaçların azaltılması, ekibin verdiği plana göre yapılır. Başka bir sağlık kuruluşuna gidildiğinde önceki TTP tanısı, uygulanan tedaviler ve son sonuçlar paylaşılır. Gebelik planı veya cerrahi işlem öncesinde hematolojiye haber verilmesi, ilgili ekiplerin birlikte hazırlık yapmasını sağlar. Belirtileri kendi kendine izlemek düzenli laboratuvar kontrollerinin yerine geçmez. [5]

AKIL KARTI

Morarma tek bulgu değildir. Yüksek şüphede sonuç beklenerek tedavi geciktirilmez. İyileşme sonrası düzenli takip gerekir. [1,2,5]